Исследователи Тель-Авивского университета совместно с коллегами из Boston Children’s Hospital/Harvard разработали подход генной терапии, который в доклинических моделях сохраняет функцию внутреннего уха при нарушениях, связанных с геном CLIC5. Результаты опубликованы в EMBO Molecular Medicine и представлены в новостных материалах TAU.
В чем суть работы
Команда использовала оптимизированный аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки корректной копии гена CLIC5 в волосковые клетки улитки и вестибулярной системы. На животных моделях это предотвращало дегенерацию стереоцилий и сохраняло слуховую и балансную функции.
Почему это важно
Поражение волосковых клеток — одна из ключевых причин нейросенсорной потери слуха. Текущие технологии (аппараты, импланты) компенсируют снижение, но не устраняют первопричину. Данный доклинический результат показывает возможность сохранения естественных функций за счет точечной генетической коррекции при CLIC5-связанной патологии. Авторы отмечают, что оптимизированная доставка может расширять потенциал терапии для более широкого круга мутаций, однако клиническая применимость требует дальнейших этапов проверки.
Что дальше
Исследование находится на доклинической стадии; следующим шагом станут расширенные исследования безопасности и эффективности, после чего возможен переход к клиническим испытаниям у людей.
